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Cette subvention de 1,19 million de dollars octroyée par les IRSC servira à débloquer les traitements des troubles cérébraux rares

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La thérapie génique pour les troubles neurologiques rares pourra ainsi aller de l’avant grâce à la subvention de 1,19 million de dollars des Instituts de recherche en santé du Canada (IRSC).

Issu de la collaboration entre les scientifiques du Neuro, de l’Hôpital général de Montréal, de l’Hôpital de Montréal pour enfants et de l’Université 91ÉçÇø, ce projet viendra renforcer les capacités de traitement par thérapie génique des maladies neurologiques rares. Pour ce faire, les chercheurs compareront les méthodes d’administration thérapeutique en matière d’innocuité et d’efficacité.

Le projet sera dirigé par Carl Ernst, Ph. D., du Neuro, avec le D^r Guy Rouleau, le D^r Jason Karamchandani, Justine Clery, Ph. D., Sali Farhan, Ph. D., le D^r Massimo Pandolfo, Keith Murai, Ph. D., la D^reÌýMaryam Oskoui, le D^r Ken Myers, et Benoit Gentil, Ph. D. En outre, cette équipe bénéficiera des conseils de Sonia Gobeil, mère de deux enfants atteints d’une forme rare d’ataxie, qui viendra fournir le point de vue de la famille.

« Les établissements participants possèdent une longue expérience dans le traitement des troubles neurologiques et neurodéveloppementaux, en particulier au cours d’essais cliniques avec la thérapie génique », précise le professeur Ernst. « En traitant les patients, nous avons pu reconnaître, comme d’autres, plusieurs syndromes neurologiques uniques qui touchent un très petit nombre d’individus pour lesquels les options thérapeutiques restent généralement limitées, voire inexistantes. La capacité de séquencer rapidement des génomes entiers autorise l’observation de nombreux troubles neurologiques et neurodéveloppementaux rares et une meilleure caractérisation. On constate alors que beaucoup de ces pathologies présentent des syndromes monogénétiques susceptibles de bénéficier d’une thérapie génique. Cette subvention s’avère donc fort utile pour découvrir de nouveaux moyens de fournir plus rapidement des traitements aux patients atteints de maladies rares. »

Les recommandations de Sonia Gobeil, mère de deux enfants souffrant d’une forme rare d’ataxie et cofondatrice de la Fondation de l’Ataxie Charlevoix-Saguenay, apporteront à l’équipe de recherche, une autre perspective, celle de la famille.

« Ce projet d’envergure aura d’importantes retombées, déclare Sonia Gobeil. La thérapie génique a le potentiel de modifier radicalement l’existence des personnes atteintes d’une maladie cérébrale rare comme celle qui touche ma famille. »

À propos de la subvention

La subvention de fonctionnement des IRSC, intitulée « Des thérapies géniques pour des maladies rares aux fins d’essais cliniques » s’inscrit dans la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares et dans le cadre du budget fédéral. Cette subvention vise à intensifier la mise au point de thérapies géniques pour des études cliniques sur les maladies rares au Canada, à produire les données probantes nécessaires à de premiers essais cliniques sur des humains, entre autres en tirant parti de la règlementation en technologie de la santé et de la capacité en biofabrication du Canada, et à renforcer l’état de préparation du Canada aux thérapies géniques pour de premiers essais cliniques sur l’homme.